Ethan, que ha tomado DUVYZAT durante más de 4 años y su papá, Carlos.
DUVYZAT ofrece a las personas con distrofia muscular de Duchenne
DE LA FUERZA Y LA FUNCIÓN DE LOS MÚSCULOS*
El único tratamiento sin corticoesteroides indicado para la distrofia muscular de Duchenne en personas a partir de los 6 años de edad, independientemente de su variante genética o capacidad para caminar.†
*Medido por la subida de 4 escalones en comparación con corticoesteroides solos.
†El ensayo clínico sobre DUVYZAT no incluyó a personas que no podían caminar por sí solas.
DUVYZAT es un inhibidor de las HDAC
DUVYZAT es un tipo de medicamento conocido como inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC). No es un corticoesteroide y funciona de manera diferente que otros tipos de medicamentos para la enfermedad de Duchenne. DUVYZAT se puede usar para todas las variantes genéticas.
Un análisis más profundo de la inhibición de las HDAC
Cómo deben actuar las HDAC
en los músculos sanos
Las histonas deacetilasas (HDAC) son enzimas ubicadas en las células del cuerpo que desempeñan un rol clave en el mantenimiento y la reparación de los músculos. Hacen esto al indicar a las proteínas cómo reparar la fibra muscular.
Cómo actúan las HDAC en
la enfermedad de Duchenne
En Duchenne, las enzimas HDAC se tornan hiperactivas. El aumento de la actividad de las HDAC causa inflamación muscular crónica, disminución de la reparación muscular y reemplazo del músculo con grasa y tejido cicatricial.
DUVYZAT y la inhibición de las HDAC
Se cree que DUVYZAT actúa inhibiendo (bloqueando) la hiperactividad de las HDAC. Esto es diferente de cómo actúan otros tipos de medicamentos para ayudar a las personas con Duchenne.
DUVYZAT protege contra la progresión de Duchenne
En el ensayo clínico, se evaluó si DUVYZAT más los corticoesteroides fueron más eficaces para preservar la fuerza y la actividad de los músculos que los corticoesteroides solos (placebo).
Obtenga más información sobre el ensayo >
Completaron la subida de 4 escalones 1.78 segundos más rápido
que los participantes que tomaban corticoesteroides solos, lo que demuestra una protección significativa.‡
Mediciones de protección adicionales
Después de 18 meses, los participantes que han recibido DUVYZAT + corticoesteroides:
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Mantuvieron las capacidades de la función motora durante más tiempo en comparación con aquellos que tomaron placebo, según los puntajes de la Evaluación ambulatoria North Star (NSAA).
- Aquellos que tomaron DUVYZAT + corticoesteroides observaron un promedio de 1.91 puntos menos de deterioro en la NSAA que aquellos que tomaron solo placebo.
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Mantuvieron más capacidad para flexionar el codo o estirar la rodilla, una medición de la fuerza muscular.
Cómo se estudió DUVYZAT
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El ensayo clínico tuvo una duración de 18 meses
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Los participantes recibieron corticoesteroides junto con DUVYZAT o placebo
- Durante el ensayo, la dosis de DUVYZAT se determinó según el peso y se redujo en caso de la aparición de ciertos efectos secundarios
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El ensayo clínico incluyó 179 participantes§ con un amplio rango de variantes genéticas de Duchenne:
- La efectividad de DUVYZAT se estudió en 120 participantes
- La seguridad de DUVYZAT se estudió en 179 participantes
§La mediana de edad fue de 9.8 años, lo que significa que la mitad de los participantes tenían 9.8 años o menos y la otra mitad tenían 9.8 años o más.
VEA LO QUE LOS INVESTIGADORES OBSERVARON
Subir 4 escalones
Qué tan rápido podían subir 4 escalones los participantes antes y después de 18 meses de usar DUVYZAT y corticoesteroides, en comparación con los corticoesteroides solos.
NSAA‡
Movilidad y función muscular de los participantes en varios grupos musculares, según lo medido por la Evaluación ambulatoria North Star (NSAA).
Fuerza muscular
Una prueba de fuerza muscular que incluyó qué tan bien los participantes podían flexionar el codo y estirar la rodilla.
Tejido graso
Cuánto músculo se preservó en comparación con el reemplazo de grasa, una medición de la pérdida muscular.
Posibles efectos secundarios de DUVYZAT
El ensayo clínico sobre DUVYZAT incluyó 179 participantes en el análisis de seguridad.
Los efectos secundarios frecuentes se detallan a continuación. Hable con su profesional de la salud sobre cómo controlar mejor los efectos secundarios, en caso de que ocurran.
Efectos secundarios más frecuentes en el ensayo clínico de fase 3II
Diarrea (37 %), dolor abdominal (34 %), niveles bajos de plaquetas (33 %), náuseas/vómitos (32 %), niveles altos de triglicéridos (23 %) y temperatura/fiebre elevada (13 %), dolores musculares (9 %), erupción (9 %), dolor articular (8 %), fatiga (8 %), estreñimiento (7 %) y disminución del apetito (7 %)
En el caso de los pacientes que experimentaron diarrea, generalmente esta se produjo en las primeras semanas de tratamiento. La mayoría de las veces fue leve y controlable. Muy pocas personas tuvieron casos graves. Solo una persona tuvo que interrumpir el tratamiento debido a la diarrea, pero nadie dejó de recibir DUVYZAT por ello.
∥Experimentados por más del 5 % de los participantes en el ensayo clínico.
Su profesional de la salud lo monitoreará a usted, o a su ser querido, para detectar cambios en los recuentos sanguíneos.
Administración de la dosis dos veces al día
Cómo tomar DUVYZAT
- DUVYZAT es un medicamento líquido que se puede tomar en el hogar, dos veces al día.
- La dosis inicial de DUVYZAT se basa en el peso.
Qué esperar al iniciar DUVYZAT
Antes de iniciar DUVYZAT, su profesional de la salud le hará algunas pruebas. Estas incluirán un análisis de sangre para verificar los niveles de plaquetas (pequeños fragmentos de células que ayudan a la coagulación de la sangre) y triglicéridos (un tipo de grasa en la sangre).
Su profesional de la salud también puede solicitar un electrocardiograma (ECG). Esta es una prueba simple que verifica cómo late el corazón. Esta prueba se realiza si usted, o su ser querido, tiene una afección cardíaca subyacente o está recibiendo medicamentos que podrían afectar el ritmo cardíaco.
Pruebas regulares con DUVYZAT
Una vez que haya comenzado a tomar DUVYZAT, su profesional de la salud monitoreará atentamente su salud mediante análisis de sangre regulares. Esto le permitirá a su equipo de atención médica asegurarse de que DUVYZAT funcione como se espera. Si se producen efectos secundarios, comuníquese con su profesional de la salud.
Análisis de sangre que puede esperar después de comenzar a tomar DUVYZAT:
- Recuento de células sanguíneas (hemograma completo [CBC] + diferencial) para verificar los niveles de diferentes tipos de células en la sangre
- Triglicéridos para verificar el nivel de un tipo de grasa en la sangre
Cronograma de monitoreo
| Mes | 1¶ | 2¶ | 3 | 4 | 5 | 6 | 7 | 8 | 9 | 10 | 11 | 12 |
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Experiencias reales de los pacientes con Duchenne y DUVYZAT
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Conozca a Naythan y Ethan
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han recibido DUVYZAT.
Organizaciones de apoyo para personas con Duchenne
Si bien la enfermedad de Duchenne es una enfermedad rara, se destaca por tener una sólida red de apoyo. La organización que se menciona a continuación está comprometida a ayudar a las personas que viven con Duchenne y a sus familias a través de la investigación, la educación, la defensa y la comunidad.
Akari Foundation
Akari Foundation trabaja para empoderar a la comunidad hispana con recursos, concientización, defensa y educación sobre enfermedades raras, con un enfoque en la enfermedad de Duchenne.
OBTENER MÁS INFORMACIÓNITF Therapeutics no controla ni respalda terceras organizaciones. Como tal, ITF Therapeutics no realiza declaraciones con respecto a la precisión o a cualquier otro aspecto de la información suministrada por estas organizaciones o incluida en estos sitios web. La información proporcionada tiene fines informativos únicamente. No pretende reemplazar el asesoramiento médico de su profesional de la salud.
Recursos descargables
A continuación, se presentan algunos recursos importantes para brindarle más información sobre DUVYZAT y ayudarlo a usted, o a su ser querido, durante el proceso de tratamiento.
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Folleto para el paciente
Una guía completa para que usted y su ser querido obtengan más información sobre DUVYZAT. Esto incluye información sobre el funcionamiento, los resultados de ensayos clínicos y los recursos de apoyo para pacientes.
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Preguntas frecuentes sobre Duchenne y DUVYZAT
Consulte la lista completa de Preguntas frecuentes.